Úspěšná léčba získané amegakaryocytární trombocytopenie rituximabem: Rituximem: kazuistika.

Abstract 4223

Získaná amegakaryocytární trombocytopenie je vzácné onemocnění, při kterém dochází k výraznému poklesu megakaryocytů v kostní dřeni vedoucímu k těžké trombocytopenii se zachovanou hematopoézou ve zbývajících liniích. Klinický průběh je variabilní a neexistuje žádná standardizovaná léčba. Četné případy v literatuře uvádějí léčbu pomocí imunosupresivních látek včetně cyklosporinu a antithymocytárního globulinu. V této kazuistice popisujeme první úspěšné použití rituximabu u pacienta s amegakaryocytární trombocytopenií při absenci jakékoli základní autoimunitní poruchy. Naše pacientka, 86letá žena, se prezentovala epistaxí, ekchymózami a krvavým sputem. Měla trombocytopenii (trombocyty 6 × 109/l, MPV 8,3) při normálním hemoglobinu a počtu bílých krvinek. Periferní krevní nátěr neprokázal žádnou zjevnou příčinu trombocytopenie. Biopsie kostní dřeně odhalila fokální lymfocytární infiltráty a těžkou megakaryocytární hypoplazii s téměř chybějícími megakaryocyty. Cytogenetické a molekulární analýzy byly normální a neodhalily žádné známky klonální myelo- nebo lymfoproliferativní poruchy. Byla stanovena diagnóza amegakaryocytární trombocytopenie. Byla jí nasazena léčba prednisonem v dávce 50 mg denně. Nedošlo k výraznému zlepšení počtu trombocytů a poté jí byl podán IVIG bez odezvy. Opakovaná biopsie kostní dřeně prokázala přetrvávající těžkou hypoplazii kostní dřeně s téměř chybějícími megakaryocyty. Po 6 týdnech závislosti na transfuzích trombocytů a steroidech jí byly steroidy vysazeny a byl jí podáván rituximab 375 mg/m2 týdně po 4 dávkách. Tři týdny po zahájení léčby rituximabem se počet jejích trombocytů začal obnovovat a 37. den se počet trombocytů normalizoval a 12 měsíců po léčbě zůstal v normě. Tento případ ukazuje možnou užitečnost rituximabu při léčbě pacientů s izolovanou získanou amegakaryocytární trombocytopenií.

Není třeba uvádět žádné relevantní střety zájmů.

.