Un modelo de pronóstico de la ELA predice el riesgo de insuficiencia respiratoria o muerte
Los científicos crearon un nuevo modelo de pronóstico para predecir el riesgo de insuficiencia respiratoria o muerte en los seis meses de seguimiento de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El estudio, «Desarrollo de un modelo de pronóstico de insuficiencia respiratoria o muerte en la esclerosis lateral amiotrófica», se publicó en la revista European Respiratory Journal.
La esclerosis lateral amiotrófica es un trastorno neurodegenerativo progresivo causado por la destrucción gradual de las motoneuronas -células nerviosas responsables del control muscular voluntario- en la médula espinal y en el cerebro.
A medida que la enfermedad empeora, los pacientes acaban perdiendo el control de los músculos respiratorios, incluido el diafragma, que permiten el movimiento del tórax, lo que provoca graves complicaciones respiratorias, la causa más común de muerte de los pacientes con ELA.
Por esta razón, a menudo se recomiendan intervenciones de asistencia respiratoria para los pacientes con ELA, como la ventilación no invasiva, que ha demostrado mejorar la calidad de vida y potencialmente la supervivencia.
Sin embargo, «las deficiencias en las estrategias clínicas actuales para predecir la aparición de la insuficiencia respiratoria han obstaculizado el desarrollo de directrices de práctica y ensayos clínicos», escribieron los investigadores.
«Además, la ausencia de un modelo de pronóstico fiable ha impedido a los médicos anticiparse a la ventilación asistida mecánicamente, limitando así la oportunidad de preparar a los pacientes para la toma de decisiones compartidas, mejorar la oportunidad de las derivaciones para las intervenciones respiratorias y desarrollar el diseño de los ensayos clínicos», añadieron.
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En este estudio, un equipo de investigadores de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania se propuso desarrollar y validar un nuevo modelo de pronóstico que fuera capaz de estimar la aparición de la insuficiencia respiratoria en pacientes con ELA que habían sido controlados de cerca durante seis meses en una clínica ambulatoria.
El estudio incluyó dos grupos diferentes de pacientes con ELA: 765 pacientes que fueron examinados entre enero de 2006 y diciembre de 2015 en el Centro Integral de ELA de la Universidad de Pensilvania (grupo Penn); y 7.083 pacientes cuyos registros se habían almacenado en la base de datos Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT).
El grupo Penn interno se utilizó para generar y validar el modelo de pronóstico, mientras que los registros de los pacientes restantes se utilizaron para validar el modelo externamente. Los predictores del modelo incluyeron las características iniciales (de referencia) de los pacientes que se registraron durante la primera visita clínica.
El resultado primario del estudio fue evaluar la aparición de insuficiencia respiratoria dentro de un período de observación de seis meses. Se consideró que los pacientes con ELA estaban afectados por insuficiencia respiratoria si requerían ventilación no invasiva, tenían menos del 50% de la capacidad vital forzada (la cantidad de aire que un paciente es capaz de exhalar después de respirar profundamente, CVF), se sometían a una traqueotomía (un procedimiento quirúrgico en el que se perfora un agujero en la tráquea de los pacientes para crear una vía respiratoria alternativa) o habían fallecido.
Los resultados mostraron que entre los 765 pacientes del grupo de Penn, 300 (39%) mostraron signos de insuficiencia respiratoria o murieron durante el seguimiento de seis meses. Asimismo, entre los 7.083 pacientes de la base de datos PRO-ACT, 2.453 (35%) presentaron insuficiencia respiratoria o murieron en el mismo periodo de tiempo.
Se utilizaron un total de seis características basales de los pacientes como predictores del modelo para estimar el riesgo de insuficiencia respiratoria o muerte, incluyendo:
- Edad de los pacientes en el momento del diagnóstico
- Traslado entre el inicio de los síntomas y el diagnóstico de la enfermedad
- CVF
- Sitio de inicio de los síntomas
- Escala de valoración funcional de la esclerosis lateral amiotrófica-revisada (ALSFRS-R) puntuación total
- ALSFRS-R puntuación de disnea (falta de aire)
«Encontramos que la edad más joven, un menor retraso en el diagnóstico, una menor CVF, el lugar de inicio de los síntomas bulbares, una menor puntuación total de la ALSFRS-R y una disnea de la ALSFRS-R inferior a 2 en el momento inicial se asociaban significativamente con un mayor riesgo de insuficiencia respiratoria o muerte a los seis meses en una gran cohorte de un solo centro y en un conjunto de datos de múltiples ensayos clínicos sobre la ELA», escribieron los investigadores. La ELA de inicio bulbar se caracteriza por síntomas iniciales que afectan a la cabeza y el cuello, incluyendo problemas para hablar o tragar; la ELA de inicio en las extremidades es más común.
Tras la derivación y la validación inicial, el modelo de pronóstico alcanzó un valor predictivo positivo (el porcentaje de verdaderos positivos) del 77%, un valor predictivo negativo (el porcentaje de verdaderos negativos) del 86%, una sensibilidad del 83% y una especificidad del 81% para la insuficiencia respiratoria en los pacientes del grupo Penn.
La validación externa del modelo de pronóstico para la insuficiencia respiratoria en pacientes de la base de datos PRO-ACT condujo a resultados similares (valor predictivo positivo del 62%; valor predictivo negativo del 76%; sensibilidad del 53%; y especificidad del 82%).
«Serían necesarios más estudios para validar esto como una herramienta prospectiva para identificar un subgrupo de alto riesgo adecuado para la inscripción en ensayos clínicos. En la práctica clínica, la aplicación del modelo de pronóstico puede ayudar a informar sobre el momento óptimo para la remisión de los pacientes clínicos de ELA para la atención respiratoria con el objetivo de retrasar (o al menos preparar) la aparición de la insuficiencia respiratoria», escribieron los científicos.
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