A rákkutatás és -kezelés előrehaladása 2020-ban

A rák új kezeléseinek fejlődése olyan gyorsan gyorsul, hogy sok rákbeteg ellátási standardja a szemünk előtt változik meg.

2017 óta az USA. Food and Drug Administration (FDA) figyelemre méltó 53 terápiát hagyott jóvá csak a vérrákos betegek kezelésére, és a Leukémia & Lymphoma Society (LLS) 46 ilyen kezelés előmozdításához járult hozzá.

Nincs okom azt hinni, hogy a következő néhány év nem lesz olyan eredményes és úttörő, mint az elmúlt néhány. Ezzel együtt íme néhány előrejelzésem 2020-ra:

A CAR T-sejtes immunterápia továbbra is lenyűgöző

A test immunrendszerének a rákos sejtek felkutatására és elpusztítására való hasznosításában elért forradalmi előrelépések izgalmat keltenek a kiméra antigénreceptoros (CAR) T-sejtes immunterápiával kapcsolatban, amely kezelés a beteg saját sejtjeit alakítja át a rák elleni küzdelemre. Bár a kezelést az FDA jelenleg két ráktípusra – akut limfoblasztos leukémia (ALL) és nagy B-sejtes limfóma – engedélyezte, előrejelzésem szerint a CAR-T-t idén a köpenysejtes limfómában és myeloma multiplexben szenvedő betegek számára is engedélyezik. Az Amerikai Hematológiai Társaság decemberi ülésén meggyőző adatokat mutattak be mindkét vérrákra vonatkozóan. Különösen izgatott vagyok az úgynevezett “kész immunterápia” miatt, amely nem igényli a betegek egyedi T-sejtjeinek kifejlesztését, így e sejtek előállítása kevésbé költséges és időigényes.

Több precíziós gyógyszer/kevesebb kemoterápia

A precíziós orvoslás – a betegeknek a molekuláris profiljuk alapján adott gyógyszer, ahelyett, hogy egyféle megközelítést alkalmaznának – nagy ígéretet mutat az akut mieloid leukémiában (AML) és a krónikus limfocita leukémiában (CLL). Bár a kemoterápia, azaz a sejteket közvetlenül elpusztító gyógyszerek továbbra is fontos részét képezik számos kezelési módszernek, előrejelzésem szerint egyre kevésbé fogunk támaszkodni az ilyen típusú gyógyszerekre, mivel egyre több célzott terápiát hagynak jóvá, azaz olyan gyógyszereket, amelyek a rák növekedését elősegítő molekulák befolyásolásával hatnak.

Több segítséget a rákos gyermekeknek

Túl sokáig ugyanazokkal a több mint 30 évvel ezelőtt kidolgozott protokollokkal kezeltük az akut leukémiás gyermekeket. Bár a legtöbb ALL-ben szenvedő gyermek túléli a kezelést, a kíméletlen kemoterápiás kombinációk sokaknál maradandó mellékhatásokat okoznak. Tudunk és fogunk is jobbat tenni ezeknek a gyerekeknek. A Beat AML Master Clinical Trial, az AML-ben szenvedő felnőttek precíziós gyógyászati vizsgálata sikerének köszönhetően most egy globális precíziós gyógyászati vizsgálatot tervezünk az AML-ben szenvedő gyermekek számára. Annak érdekében, hogy új terápiákat fejlesszünk ki a kezelésre nem reagáló gyermekek és fiatal felnőttek 40%-a számára, célunk, hogy 2020 nyarán elindítsuk az LLS PedAL nevű kísérletünket.

Amellett több mint kétszeresére növeltük a gyermekgyógyászati kutatási ösztöndíjakra, a rákos gyermekek és családjaik számára nyújtott új szolgáltatásainkra, beleértve a kategóriájában legjobb információs erőforrásközpontunkat és klinikai vizsgálatokat támogató szolgáltatásainkat, amelyekben képzett egészségügyi szakemberek segítenek a betegeknek, családoknak és gondozóknak a rák diagnózisában és kezelésében, beleértve a megfelelő klinikai vizsgálatra való jelentkezést is.

Még több együttműködéssel több betegnek segítünk

Az LLS világelső a rák elleni küzdelemben, de egyedül nem vagyunk képesek rá. A nonprofit, kormányzati, ipari és üzleti szektornak együtt kell működnie a nagy problémák megoldása érdekében.

AzLLS megbízható összehívó, és továbbra is elősegítjük az együttműködést olyan partnerek között, mint a fogyasztói vállalatok, például a Walgreens és a Burlington, gyógyszeripari és biotechnológiai vállalatok, például a Bristol-Myers Squibb, a Pfizer és a Johnson & Johnson, szakmai szervezetek, például az American Society of Hematology (ASH) és a Milken Faster Cures, valamint a Paul G. Allen Frontiers Group és a The Mark Foundation for Cancer Research, hogy finanszírozza az élvonalbeli kutatásokat, hogy 2020-ban több áttörést jelentő, újszerű rákellenes kezelést fejlesszenek ki.

A kezelésekhez és az ellátáshoz való hozzáférés javítása

Minden tudományos fejlődés mit sem ér, ha a betegek nem férnek hozzá a kezelésekhez. Az LLS egyik prioritása a klinikai vizsgálatokban való részvétel növelése, és 2020-ban is több irányból fogjuk megközelíteni ezt a kihívást.

Az ASH-val való együttműködésünk segít abban, hogy több beteget tájékoztassunk a megfelelő klinikai vizsgálatokról. Emellett az IMPACT (Impactful Medicine Providing Access to Clinical Trials) nevű új program keretében támogatásokat fogunk odaítélni, hogy a közösségi ellátóhelyek által ellátott betegek, különösen a vidéki, kisebbségi és/vagy gazdaságilag hátrányos helyzetű vérrákos betegek számára bővítsük a magas színvonalú klinikai vizsgálatokhoz való hozzáférést.

Továbbra is együttműködünk az egészségügyi ökoszisztéma valamennyi szereplőjével a rákbetegek ellátásának magas költségei elleni küzdelem érdekében. A betegek bevonásával végzett új kutatások középpontjában a pénzügyi toxicitás és az életminőség áll majd.

Május végéig két szakpolitikát kívánunk az elnök asztalára tenni: a Medicare D-részébe tartozó betegek zsebből fizetendő költségeinek felső határát, valamint a “simítás” néven ismert kezdeményezést, amely a Medicare-betegek számára a költségeket szétosztaná, hogy ne érje őket nagyon magas előzetes kifizetés.

Állami szinten 13 államban küzdünk az “ócska tervek” ellen. Ezek a biztosítási tervek nem nyújtanak megfelelő fedezetet, különösen a már meglévő betegségekkel rendelkező betegek számára. Februárban egy tanulmányt fogunk kiadni, amely bemutatja ezeknek a terveknek a hatását.

Amint láthatják, 2020-ban sok dolgunk lesz, és mindannyiunknak koncentráltnak kell maradnunk, miközben a betegek és családok érdekében teljesítjük küldetésünket.