Belatacept és hosszú távú eredmények vesetranszplantációban
Tanulmány résztvevői
1. ábra.1. ábra. A felvett, véletlen besoroláson átesett és a vizsgálatot befejező betegek száma.
Azokat a betegeket lehetett értékelni, akiket legalább 84 hónapig követtek, vagy akik a 84. hónapig meghaltak vagy graftveszteséget szenvedtek. Az LI a kevésbé intenzív, az LTE a hosszú távú kiterjesztést, az MI pedig az intenzívebbet jelöli.
A résztvevőket 2006. január 13. és 2007. június 14. között véletlenszerűen osztották be egy kezelési csoportba. A randomizáláson és átültetésen átesett 666 betegből 660 beteget kezeltek; az intenzívebb belatacept-kezeléssel kezelt 219 betegből 153-at, a kevésbé intenzív belatacept-kezeléssel kezelt 226 betegből 163-at, a ciklosporinnal kezelt 215 betegből 131-et követtek a teljes 84 hónapos időszak alatt (1. ábra), és az összes rendelkezésre álló adatot elemezték. A követési idő mediánja az egyes kezelési csoportok esetében 84,0 hónap volt (tartomány: intenzívebb belatacept, 0,2-84,0 hónap; kevésbé intenzív belatacept, 0,03-84,0 hónap; és ciklosporin, 0,07-84,0 hónap) (lásd a Kiegészítő függelék S1. táblázatát, amely a cikk teljes szövegével együtt elérhető a NEJM.org oldalon). A gyógyszeres kezeléshez való ragaszkodásra vonatkozó adatokat a 36. hónapig gyűjtötték, és azokat a Kiegészítő függelék S1. táblázata foglalja össze.
Efficacy
2. ábra.2. ábra. Kaplan-Meier-görbék a beteg és a graft túlélésére.
A tábla A a beteg és a graft túlélésének összetett végpontjára vonatkozó Kaplan-Meier-görbét mutatja. A B panel a Kaplan-Meier-görbét mutatja a beteg túlélésének egyéni hozzájárulására. A C panel a graft-túlélés egyéni hozzájárulásának Kaplan-Meier-görbéjét mutatja, a meghalt betegek adatainak cenzorálásával.
Estimated Glomerular Filtration Rate
3. ábra.3. ábra. Glomeruláris filtrációs ráta az 1. hónaptól a 84. hónapig terjedő időszakban.
A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) meghatározása ismételt mérések modellezésével történt, az idővel mint kategorikus változóval. Az I sávok a 95%-os konfidenciaintervallumokat jelzik.
Az átlagos eGFR az első 7 év során mindkét belatacept-alapú kezelés mellett nőtt, de a ciklosporin-alapú kezelés mellett csökkent (3. ábra). A 12., 36., 60. és 84. hónapban az átlagos eGFR-értékek 67,0, 68,9, 70,2 és 70,4 ml/perc/ 1,73 m2 testfelületre vonatkoztatva a nagyobb intenzitású belatacept, illetve 66,0, 68,9, 70,3 és 72,1 ml/perc/ 1,73 m2 a kisebb intenzitású belatacept esetén. A ciklosporin esetében a megfelelő értékek 52,5, 48,6, 46,8 és 44,9 ml/perc per 1,73 m2 -re vonatkoztatva. Az eGFR becsült különbségei szignifikánsan előnyben részesítették az egyes belatacept-kezeléseket a ciklosporinnal szemben (P<0,001 az egyes belatacept-kezelések általános kezelési hatására vonatkozóan).
Az 1. hónaptól a 84. hónapig tartó változás lejtésalapú elemzése azt mutatta, hogy a véletlenszerűen az intenzívebb belatacept-kezeléshez rendelt betegeknél az átlagos eGFR 1.30 ml/perc/ 1,73 m2/év (95% CI, 0,83-1,77), míg a kevésbé intenzív kezelésre kijelölteknél 1,39 ml/perc/ 1,73 m2/év (95% CI, 0,93-1,84) volt a javulás. Ugyanezen időszak alatt a véletlenszerűen ciklosporinnal kezelt betegeknél csökkent az átlagos eGFR (-1,04 ml/perc/1,73 m2/év; 95% CI, -1,53 és -0,54 között). Az eGFR meredeksége az idő múlásával jelentősen eltért a belatacept és a ciklosporin között. A vegyes hatású modellből levezetett kezelés-idő interakciós hatás szignifikánsan előnyben részesítette az egyes belatacept-kezeléseket a ciklosporinnal szemben (P<0,001).
Az elemzésben, amelyben a halál vagy graftvesztés miatt hiányzó eGFR-értékeket nullaként imputálták, az átlagos eGFR-értékek a 12., 36., 60. és 84. hónapban 64 voltak.3, 64,8, 63,9 és 62,0 ml/perc/ 1,73 m2 -enként az intenzívebb belatacept-kezelés mellett, illetve 63,8, 65,2, 65,2 és 63,3 ml/perc/ 1,73 m2 -enként a kevésbé intenzív kezelés mellett. A ciklosporin esetében a megfelelő értékek 49,8, 44,3, 39,1 és 36,6 ml/perc/1,73 m2 -enként voltak. A hiányzó értékek imputálásával az eGFR-ben mutatkozó különbségek szignifikánsan a belatacept javára maradtak (P<0,001 az egyes belatacept- és ciklosporin-sémák általános kezelési hatására vonatkozóan). Az imputálással végzett lejtésalapú elemzés eredményei az átlagos eGFR kismértékű növekedését mutatták az 1. hónaptól a 84. hónapig az intenzívebb belatacept-kezelést véletlenszerűen kapó betegek esetében (0,20 ml/perc/ 1,73 m2/év; 95% CI, -0,38-0,38.78) és a kevésbé intenzív kezeléshez rendelt betegeknél (0,38 ml/perc/ 1,73 m2/év; 95% CI, -0,18-0,95), míg a ciklosporinhoz véletlenszerűen rendelt betegeknél az átlagos eGFR csökkent (-1,92 ml/perc/ 1,73 m2/év; 95% CI, -2,51-1,32). A hiányzó értékek imputálásával a kezelés-idő interakciós hatás továbbra is szignifikánsan az egyes belatacept-kezelések javára maradt (P<0,001).
Biztonság
1. táblázat.1. táblázat. A kiválasztott nemkívánatos események kumulatív előfordulási gyakorisága.
A 84. hónapban a súlyos nemkívánatos események kumulatív gyakorisága az intenzívebb és kevésbé intenzív belatacept-kezelés, illetve a ciklosporin esetében 70,8%, 68,6%, illetve 76,0% volt. A súlyos fertőzések voltak a leggyakoribb nemkívánatos események mindegyik kezelési csoportban. A súlyos fertőzések kumulatív előfordulási aránya 10,6, 10,7, illetve 13,3 esemény volt 100 személyévnyi kezelésre vonatkoztatva a 84. hónapig a véletlenszerűen az intenzívebb belatacept-kezelést, a kevésbé intenzív kezelést, illetve a ciklosporint kapó betegeknél (1. táblázat).
A rákos megbetegedések kumulatív előfordulási aránya 2,1, 1,8 és 2,6 volt 100 személyévnyi expozícióra vetítve az intenzívebb belatacept-kezelés, a kevésbé intenzív kezelés és a ciklosporin esetében (1. táblázat és a Kiegészítő függelék S7. táblázata). A transzplantáció utáni lymphoproliferatív zavarok 1 eset kivételével mind az első 24 hónapban fordultak elő. A transzplantáció előtt EBV-pozitívnak ismert betegek közül a transzplantációt követő 12 és 24 hónap között előforduló lymphoproliferatív rendellenesség 1 esetét jelentették az intenzívebb belatacept-kezelést kapó csoportban (előfordulási arány, 0.1 eset/100 személyév); 2 esetet jelentettek a transzplantációt követő első 12 hónapban a kevésbé intenzív belatacept-kezelést kapó csoportban (előfordulási arány 0,2 eset/100 személyév); és 1 esetet jelentettek a transzplantációt követő 60 és 72 hónap között a ciklosporin csoportban (előfordulási arány 0,2 eset/100 személyév).1 eset/100 személyév).
Az EBV-negatív betegek közül az intenzívebb belatacept-kezelést kapó csoportban 2 esetben jelentettek lymphoproliferatív rendellenességet, 1 esetben a transzplantációt követő első 12 hónap alatt, 1 esetben pedig a transzplantációt követő 12 és 24 hónap között (előfordulási arány, 1.).6 eset/100 személyév), és 1 esetet jelentettek, amely a transzplantációt követő első 12 hónapban fordult elő a ciklosporin csoportban (előfordulási arány 0,6 eset/100 személyév). A transzplantáció utáni lymphoproliferatív betegség nem fordult elő egyetlen EBV-negatív betegnél sem, akiket véletlenszerűen a kevésbé intenzív belatacept-kezeléshez rendeltek.
Donor-specifikus antitestek
A Kiegészítő függelék S1. ábráján látható azon betegek abszolút aránya, akiknél a 7. évre donor-specifikus antitestek alakultak ki, kezelési csoportonként. A donor-specifikus antitestek kialakulásának Kaplan-Meier szerinti kumulatív aránya a 36., 60. és 84. hónapban 1,2%, 1,9% és 1,9% volt az intenzívebb belatacept-kezelés esetén, illetve 3,4%, 4,6% és 4,6% a kevésbé intenzív kezelés esetén. A ciklosporin esetében a megfelelő értékek 8,7%, 16,2% és 17,8% voltak. A donor-specifikus antitestek kialakulásának Kaplan-Meier-féle kumulatív aránya szignifikánsan alacsonyabb volt az egyes belatacept-kezeléseknél, mint a ciklosporinnál (P<0,001). A specifikus antitestosztályokra vonatkozó információkat a Kiegészítő függelék S1. ábrája tartalmazza.