I progressi nella ricerca e nel trattamento del cancro nel 2020

I progressi nei nuovi trattamenti del cancro stanno accelerando così rapidamente che lo standard di cura per molti malati di cancro sta cambiando proprio davanti ai nostri occhi.

Dal 2017, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un notevole 53 terapie solo per trattare i pazienti con tumori del sangue, e la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) ha contribuito a far avanzare 46 di questi trattamenti.

Non ho motivo di credere che i prossimi anni non saranno produttivi e innovativi come gli ultimi. Con questo, ecco alcune delle mie previsioni per il 2020:

L’immunoterapia a cellule T continua a stupire

I progressi rivoluzionari nello sfruttare il sistema immunitario del corpo per cercare e distruggere le cellule tumorali, sta creando entusiasmo per l’immunoterapia a cellule T chimeriche (CAR), un trattamento che ingegnerizza le cellule del paziente per combattere il cancro. Mentre il trattamento è attualmente approvato dalla FDA per due tipi di cancro – leucemia linfoblastica acuta (ALL) e linfoma a grandi cellule B – prevedo che vedremo CAR-T approvato quest’anno per i pazienti con linfoma a cellule mantellari e mieloma multiplo. Dati convincenti per entrambi questi tumori del sangue sono stati presentati al meeting dell’American Society of Hematology a dicembre. Sono particolarmente entusiasta della cosiddetta “immunoterapia off-the-shelf” che non richiede l’ingegneria delle cellule T dei singoli pazienti, rendendo la produzione di queste cellule meno costosa e lunga.

Più medicina di precisione/meno chemioterapia

La medicina di precisione – dare ai pazienti un farmaco basato sul loro profilo molecolare piuttosto che adottare un approccio unico – sta mostrando una grande promessa nella leucemia mieloide acuta (AML) e nella leucemia linfocitica cronica (CLL). Mentre la chemioterapia, farmaci che uccidono direttamente le cellule, rimane una componente importante di molti regimi di trattamento, prevedo che vedremo meno dipendenza da questi tipi di farmaci come terapie più mirate, farmaci che lavorano interferendo con le molecole che aiutano a guidare la crescita del cancro, ottenere l’approvazione.

Più aiuto per i bambini con il cancro

Per troppo tempo abbiamo trattato i bambini con leucemia acuta con gli stessi protocolli sviluppati più di 30 anni fa. Mentre la maggior parte dei bambini con ALL sopravvive con il trattamento, le dure combinazioni di chemioterapia lasciano molti con effetti collaterali duraturi. Possiamo e vogliamo fare di meglio per questi bambini. Con il successo del nostro Beat AML Master Clinical Trial, uno studio di medicina di precisione per gli adulti con AML, stiamo ora progettando uno studio globale di medicina di precisione per i bambini con AML. Per sviluppare nuove terapie per il 40% dei bambini e dei giovani adulti che non rispondono al trattamento, puntiamo a lanciare il nostro studio – LLS PedAL – nell’estate del 2020.

Inoltre, abbiamo più che raddoppiato il nostro impegno per le sovvenzioni alla ricerca pediatrica, nuovi servizi per i bambini malati di cancro e le loro famiglie, tra cui il nostro miglior centro di risorse informative e i servizi di supporto per le sperimentazioni cliniche, con specialisti medici preparati pronti ad aiutare i pazienti, le famiglie e i caregiver ad affrontare una diagnosi di cancro e il trattamento, compresa l’iscrizione a una sperimentazione clinica adeguata.

Più collaborazioni per aiutare più pazienti

LLS è un leader globale nella lotta contro il cancro, ma non possiamo farlo da soli. Il non profit, il governo, l’industria e il settore commerciale devono lavorare tutti insieme per risolvere grandi problemi.

LLS è un convocatore di fiducia, e continueremo a facilitare la collaborazione tra partner come aziende di consumo come Walgreens e Burlington, aziende farmaceutiche e bio come Bristol-Myers Squibb, Pfizer e Johnson & Johnson, organizzazioni professionali come The American Society of Hematology (ASH) e Milken Faster Cures, e il Paul G. Allen Frontiers Group e The Mark Foundation for Cancer Research, per finanziare la ricerca all’avanguardia per far progredire più trattamenti innovativi per il cancro nel 2020.

Migliorare l’accesso ai trattamenti e alle cure

Tutti i progressi scientifici non significano nulla se i pazienti non possono accedere ai trattamenti. Una delle priorità di LLS è aumentare la partecipazione agli studi clinici e continueremo ad affrontare questa sfida da molte direzioni nel 2020.

La nostra collaborazione con ASH aiuterà a informare più pazienti sugli studi clinici appropriati. Inoltre, assegneremo sovvenzioni nell’ambito di un nuovo programma chiamato IMPACT (Impactful Medicine Providing Access to Clinical Trials), per espandere l’accesso a studi clinici di alta qualità ai pazienti serviti da siti di cura basati sulla comunità, in particolare ai pazienti con cancro del sangue rurali, appartenenti a minoranze e/o economicamente svantaggiati.

Continueremo a collaborare con tutti gli attori dell’ecosistema sanitario per attaccare l’alto costo delle cure del cancro per i pazienti. La tossicità finanziaria e la qualità della vita saranno al centro di una nuova ricerca con i pazienti al centro.

Abbiamo l’obiettivo di ottenere due politiche sulla scrivania del presidente entro la fine di maggio – un tetto sui costi out-of-pocket per i pazienti in Medicare Part D, insieme a un’iniziativa nota come “smoothing,” che diffonderebbe il costo per i pazienti in Medicare in modo che non siano colpiti con un pagamento iniziale molto alto.

A livello statale, stiamo combattendo contro i “piani spazzatura” in 13 stati. Questi piani assicurativi non forniscono una copertura adeguata, in particolare per i pazienti con condizioni preesistenti. Pubblicheremo uno studio a febbraio che mostrerà l’impatto di questi piani.

Come potete vedere, abbiamo il nostro lavoro tagliato per noi nel 2020 e avremo tutti bisogno di rimanere concentrati mentre consegniamo la nostra missione per i pazienti e le famiglie.