Modelul de prognostic ALS prezice riscul de insuficiență respiratorie sau deces

Cercetătorii au creat un nou model de prognostic pentru a prezice riscul de insuficiență respiratorie sau de deces în termen de șase luni de urmărire la pacienții cu scleroză laterală amiotrofică (ALS).

Studiul, „Development of a prognostic model of respiratory insufficiency or death in amyotrophic lateral sclerosis”, a fost publicat în European Respiratory Journal.

ALS este o afecțiune neurodegenerativă progresivă cauzată de distrugerea treptată a neuronilor motori – celulele nervoase responsabile de controlul voluntar al mușchilor – în măduva spinării și în creier.

Pe măsură ce boala se agravează, pacienții pierd în cele din urmă controlul mușchilor respiratori, inclusiv al diafragmei, care permit mișcarea pieptului, provocând complicații respiratorii severe, cea mai frecventă cauză de deces pentru pacienții cu SLA.

Din acest motiv, intervențiile de asistență respiratorie sunt adesea recomandate pacienților cu SLA, cum ar fi ventilația neinvazivă, care s-a demonstrat că îmbunătățește calitatea vieții și, potențial, supraviețuirea.

Cu toate acestea, „deficiențele din strategiile clinice actuale de predicție a apariției insuficienței respiratorii au împiedicat dezvoltarea ghidurilor de practică și a studiilor clinice”, au scris cercetătorii.

„De asemenea, absența unui model prognostic fiabil i-a împiedicat pe clinicieni să anticipeze ventilația asistată mecanic, limitând astfel oportunitatea de a pregăti pacienții pentru luarea deciziilor în comun, de a îmbunătăți oportunitatea trimiterilor pentru intervenții respiratorii și de a dezvolta designul studiilor clinice”, au adăugat ei.

Discută cele mai recente cercetări pe forumurile ALS News Today!

În acest studiu, o echipă de cercetători de la Școala de Medicină Perelman din cadrul Universității din Pennsylvania și-a propus să dezvolte și să valideze un nou model de prognostic care să fie capabil să estimeze debutul insuficienței respiratorii la pacienții cu ALS care au fost monitorizați îndeaproape timp de șase luni la o clinică ambulatorie.

Studiul a inclus două grupuri diferite de pacienți cu ALS: 765 de pacienți care au fost examinați între ianuarie 2006 și decembrie 2015 la University of Pennsylvania Comprehensive ALS Center (grupul Penn); și 7.083 de pacienți ale căror înregistrări fuseseră stocate în baza de date Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT).

Grupul intern Penn a fost folosit pentru a genera și valida modelul de prognostic, în timp ce înregistrările pacienților rămași au fost folosite pentru a valida modelul în mod extern. Predictorii modelului au inclus caracteristicile inițiale (de bază) ale pacienților care au fost înregistrate în timpul primei vizite la clinică.

Rezultatul primar al studiului a fost evaluarea apariției insuficienței respiratorii în cadrul unei perioade de observație de șase luni. Pacienții cu ALS au fost considerați ca fiind afectați de insuficiență respiratorie dacă au avut nevoie de ventilație neinvazivă, au avut mai puțin de 50% din capacitatea vitală forțată (cantitatea de aer pe care un pacient este capabil să o expire după o respirație profundă, FVC), au fost supuși unei traheostomii (o procedură chirurgicală prin care se face o gaură în traheea pacienților pentru a crea o cale alternativă de respirație) sau au murit.

Rezultatele au arătat că, dintre cei 765 de pacienți din grupul Penn, 300 (39%) au prezentat semne de insuficiență respiratorie sau au decedat în timpul celor șase luni de urmărire. De asemenea, dintre cei 7.083 de pacienți din baza de date PRO-ACT, 2.453 (35%) au prezentat insuficiență respiratorie sau au decedat în aceeași perioadă de timp.

Un total de șase caracteristici inițiale ale pacienților au fost utilizate ca predictori ai modelului pentru a estima riscul de insuficiență respiratorie sau de deces, inclusiv:

  • Vârsta pacienților la diagnosticare
  • întârzierea dintre debutul simptomelor și diagnosticul bolii
  • FVC
  • Locul de debut al simptomelor
  • Scala de evaluare funcțională a sclerozei laterale amiotrofice-revised (ALSFRS-R) scor total
  • scorul de dispnee (dificultăți de respirație) al ALSFRS-R

„Am constatat că vârsta mai tânără, o întârziere mai mică a diagnosticului, o CVF mai mică, un loc de debut al simptomelor bulbare, un total ALSFRS-R mai mic și o dispnee ALSFRS-R mai mică de 2 la momentul inițial au fost asociate în mod semnificativ cu un risc mai mare de insuficiență respiratorie sau de deces la șase luni într-o cohortă mare cu un singur centru și un set de date din mai multe studii clinice în ALS”, au scris cercetătorii. Debutul bulbar este marcat de simptome inițiale care implică capul și gâtul, inclusiv probleme de vorbire sau de înghițire; ALS cu debut la nivelul membrelor este mai frecventă.

După derivare și validare inițială, modelul de prognostic a obținut o valoare predictivă pozitivă (procentul de persoane cu adevărat pozitive) de 77%, o valoare predictivă negativă (procentul de persoane cu adevărat negative) de 86%, o sensibilitate de 83% și o specificitate de 81% pentru insuficiență respiratorie la pacienții din grupul Penn.

Validarea externă a modelului de prognostic pentru insuficiență respiratorie la pacienții din baza de date PRO-ACT a condus la rezultate similare (valoare predictivă pozitivă de 62%; valoare predictivă negativă de 76%; sensibilitate de 53%; și specificitate de 82%).

„Ar fi necesare studii suplimentare pentru a valida acest lucru ca instrument prospectiv pentru a identifica un subgrup cu risc ridicat adecvat pentru înscrierea în studii clinice. În practica clinică, aplicarea modelului de prognostic ar putea ajuta la informarea momentului optim pentru trimiterea pacienților clinici cu ALS pentru îngrijiri respiratorii cu scopul de a întârzia (sau cel puțin de a se pregăti pentru) apariția insuficienței respiratorii”, au scris cercetătorii.

  • Detalii despre autor

Joana este licențiată în biologie, un master în biologie evolutivă și a dezvoltării și un doctorat în științe biomedicale de la Universidade de Lisboa, Portugalia. Munca ei s-a axat pe impactul semnalizării Wnt necanonice în comportamentul colectiv al celulelor endoteliale – celule care au alcătuit mucoasa vaselor de sânge – găsite în cordonul ombilical al nou-născuților.

×

Joana este licențiată în biologie, are o diplomă de licență în biologie, o diplomă de master în biologie evolutivă și a dezvoltării și un doctorat în științe biomedicale de la Universidade de Lisboa, Portugalia. Munca ei s-a axat pe impactul semnalizării Wnt necanonice în comportamentul colectiv al celulelor endoteliale – celule care au alcătuit mucoasa vaselor de sânge – găsite în cordonul ombilical al nou-născuților.

Ultimele postări
  • Celulele stem specifice promovează supraviețuirea neuronilor motori, cresc forța musculară în modelul de șoarece ALS, Rapoarte de studiu
  • IAM ALS playbook
  • NurOwn și avizul FDA
  • activitate fizică

.