Aktuelle perspektiver på brugen af supplerende materialer til fremstilling af celleterapier

Den fortsatte vækst i celleterapibranchen og kommercialiseringen af celleterapier, der med succes har gennemgået kliniske forsøg, har ført til øget opmærksomhed omkring behovet for specialiserede og komplekse materialer, der anvendes i deres fremstilling. Hjællematerialer (AM’er) er komponenter eller reagenser, der anvendes under fremstillingen af celleterapiprodukter, men som ikke er beregnet til at indgå i de endelige produkter. Der er ofte begrænsninger i tilgængeligheden af reagenser af klinisk kvalitet, der anvendes som AM’er. Desuden kan AM’er påvirke celleproduktets effektivitet og den efterfølgende sikkerhed af celleterapien for patienten. Som sådan skal AM’er udvælges omhyggeligt og kvalificeres på passende vis i løbet af celleterapiens udviklingsproces. Den igangværende udvikling inden for celleterapiforskning, det begrænsede antal kliniske forsøg og registrerede celleterapiprodukter resulterer imidlertid i, at der i øjeblikket ikke findes specifikke bestemmelser om sammensætning, overholdelse og kvalificering af AM’er, hvilket ofte fører til forvirring hos leverandører og brugere på dette område. Her giver vi en oversigt over og fortolkning af de eksisterende globale rammer for AM-anvendelse og undersøger nogle almindelige misforståelser inden for industrien med det formål at lette et passende valg og kvalificering af AM’er. Det vigtigste budskab, som vi ønsker at fremhæve, er, at for mest effektivt at mindske risikoen i forbindelse med udvikling af celleterapi og patientsikkerhed skal brugerne samarbejde med deres leverandører og tilsynsmyndigheder for at kvalificere hver enkelt AM for at vurdere kilde, renhed, identitet, sikkerhed og egnethed i en given anvendelse.