Fremskridt inden for kræftforskning og -behandling i 2020
Fremskridtene inden for nye kræftbehandlinger går så hurtigt, at standarden for behandling af mange kræftpatienter er ved at ændre sig lige for øjnene af os.
Siden 2017 har USA’s Food and Drug Administration (FDA) har siden 2017 godkendt bemærkelsesværdige 53 behandlinger alene til behandling af patienter med blodkræft, og The Leukemia & Lymphoma Society (LLS) har hjulpet med at fremme 46 af disse behandlinger.
Jeg har ingen grund til at tro, at de næste par år ikke vil være lige så produktive og banebrydende som de sidste par år. På den baggrund er her nogle af mine forudsigelser for 2020:
CAR T-celle immunterapi fortsætter med at overraske
Revolutionerende fremskridt med hensyn til at udnytte kroppens immunsystem til at opsøge og ødelægge kræftceller skaber begejstring for chimær antigenreceptor (CAR) T-celle immunterapi, en behandling, der konstruerer patientens egne celler til at bekæmpe kræft. Behandlingen er i øjeblikket godkendt af FDA til to typer kræft – akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) og stort B-celle lymfom – men jeg forudser, at vi i år vil se CAR-T godkendt til patienter med mantelcellelymfom og multipel myelom. Overbevisende data for begge disse blodkræftformer blev præsenteret på mødet i American Society of Hematology i december. Jeg er især begejstret for såkaldt “off-the-shelf immunterapi”, som ikke kræver, at man konstruerer individuelle patienters T-celler, hvilket gør fremstillingen af disse celler mindre omkostningsfuld og tidskrævende.
Mere præcisionsmedicin/mindre kemoterapi
Præcisionsmedicin – at give patienterne et lægemiddel baseret på deres molekylære profil i stedet for at anvende en standardtilgang – er meget lovende inden for akut myeloid leukæmi (AML) og kronisk lymfatisk leukæmi (CLL). Selv om kemoterapi, dvs. lægemidler, der direkte dræber cellerne, fortsat er en vigtig del af mange behandlinger, forudser jeg, at vi vil se en mindre afhængighed af disse typer lægemidler, efterhånden som mere målrettede behandlinger, dvs. lægemidler, der virker ved at gribe ind i de molekyler, der er med til at drive kræftvækst, bliver godkendt.
Mere hjælp til kræftramte børn
I alt for lang tid har vi behandlet børn med akut leukæmi med de samme protokoller, der blev udviklet for mere end 30 år siden. Selv om de fleste børn med ALL overlever med behandlingen, efterlader de hårde kemoterapikombinationer mange med varige bivirkninger. Vi kan og vil gøre det bedre for disse børn. Med succesen med vores Beat AML Master Clinical Trial, en undersøgelse af præcisionsmedicin for voksne med AML, planlægger vi nu et globalt forsøg med præcisionsmedicin for børn med AML. For at udvikle nye terapier til de 40 % af børn og unge voksne, der ikke reagerer på behandling, sigter vi mod at lancere vores forsøg – LLS PedAL – i sommeren 2020.
Derudover har vi mere end fordoblet vores engagement i tilskud til pædiatrisk forskning, nye tjenester til børn med kræft og deres familier, herunder vores bedste informationsressourcecenter i klassen og støtte til kliniske forsøg, med uddannede medicinske specialister, der er klar til at hjælpe patienter, familier og pårørende med at navigere i en kræftdiagnose og -behandling, herunder tilmelding til et passende klinisk forsøg.
Mere samarbejder for at hjælpe flere patienter
LLS er en global leder i kampen mod kræft, men vi kan ikke gøre det alene. Nonprofit, regeringen, industrien og erhvervslivet skal alle arbejde sammen for at løse store problemer.
LLS er en betroet indkalder, og vi vil fortsat fremme samarbejdet på tværs af partnere som forbrugervirksomheder som Walgreens og Burlington, medicinal- og biovirksomheder som Bristol-Myers Squibb, Pfizer og Johnson & Johnson, faglige organisationer som The American Society of Hematology (ASH) og Milken Faster Cures, og Paul G. Allen Frontiers Group og The Mark Foundation for Cancer Research for at finansiere banebrydende forskning for at fremme flere banebrydende, nye kræftbehandlinger i 2020.
Forbedring af adgangen til behandlinger og pleje
Alle videnskabelige fremskridt betyder ingenting, hvis patienterne ikke kan få adgang til behandlingerne. En af LLS’ prioriteter er at øge deltagelsen i kliniske forsøg, og vi vil fortsat nærme os denne udfordring fra mange forskellige sider i 2020.
Vores samarbejde med ASH vil hjælpe med at informere flere patienter om relevante kliniske forsøg. Desuden vil vi tildele tilskud under et nyt program kaldet IMPACT (Impactful Medicine Providing Access to Clinical Trials) for at udvide adgangen til kliniske forsøg af høj kvalitet til patienter, der betjenes af lokale behandlingssteder, især patienter med blodkræft i landdistrikter, minoriteter og/eller økonomisk dårligt stillede blodkræftpatienter.
Vi vil fortsat samarbejde med alle aktører i sundhedsvæsenets økosystem for at angribe de høje omkostninger ved kræftbehandling for patienterne. Finansiel forgiftning og livskvalitet vil være i fokus for ny forskning med patienter i centret.
Vi sigter mod at få to politikker på præsidentens bord inden udgangen af maj – et loft over de udgifter, som patienter i Medicare Part D skal betale af egen lomme, sammen med et initiativ kendt som “udjævning”, som vil sprede omkostningerne for patienter i Medicare, så de ikke rammes af en meget høj forhåndsbetaling.
På delstatsniveau kæmper vi imod “junk plans” i 13 delstater. Disse forsikringsplaner giver ikke tilstrækkelig dækning, især ikke for patienter med allerede eksisterende sygdomme. Vi vil udsende en undersøgelse i februar, der viser virkningen af disse planer.
Som du kan se, har vi meget at se til i 2020, og vi bliver alle nødt til at holde fokus, mens vi leverer vores mission for patienter og familier.