Syöpätutkimuksen ja -hoidon edistyminen vuonna 2020

Uusien syöpähoitojen kehitys kiihtyy niin nopeasti, että monien syöpäpotilaiden hoitostandardi muuttuu aivan silmiemme edessä.

Sen jälkeen, kun vuonna 2017 USA. Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt huomattavat 53 hoitoa pelkästään verisyöpäpotilaiden hoitoon, ja The Leukemia & Lymphoma Society (LLS) on auttanut edistämään 46:aa näistä hoidoista.

Minulla ei ole mitään syytä uskoa, etteivätkö seuraavat vuodet olisi yhtä tuotteliaita ja uraauurtavia kuin viime vuodet. Näin ollen tässä muutamia ennusteitani vuodelle 2020:

CAR-T-soluimmunoterapia jatkaa hämmästyttämistä

Revoluutionomaiset edistysaskeleet elimistön immuunijärjestelmän valjastamisessa etsimään ja tuhoamaan syöpäsoluja luovat innostusta kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluimmunoterapiaan, joka on hoito, jossa potilaan omien solujen avulla kehitetään potilaan omia soluja syövän torjuntaan. Hoito on tällä hetkellä FDA:n hyväksymä kahdelle syöpätyypille – akuutille lymfoblastileukemialle (ALL) ja suurten B-solujen lymfoomalle – mutta ennustan, että CAR-T-hoito hyväksytään tänä vuonna myös manttelisolulymfoomaa ja multippelia myeloomaa sairastaville potilaille. American Society of Hematologyn kokouksessa joulukuussa esiteltiin vakuuttavia tietoja molemmista näistä verisyövistä. Olen erityisen innoissani niin sanotusta ”valmiista immunoterapiasta”, joka ei edellytä yksittäisten potilaiden T-solujen kehittämistä, mikä tekee näiden solujen valmistuksesta edullisempaa ja vähemmän aikaa vievää.

Tarkkuuslääketiede ja vähemmän kemoterapiaa

Tarkkuuslääketiede – eli se, että potilaalle annetaan hänen molekyyliprofiiliinsa perustuvaa lääkettä sen sijaan, että hän saisi lääkettä yhden koon mukaan – on osoittautunut lupaavaksi akuutissa myelooisessa leukemiassa ja kroonisessa lymfoomaleukemiassa. Vaikka kemoterapia eli soluja suoraan tappavat lääkkeet ovat edelleen tärkeä osa monia hoito-ohjelmia, ennustan, että tämäntyyppisten lääkkeiden käyttö vähenee, kun kohdennetummat hoitomuodot eli lääkkeet, jotka vaikuttavat syöpäkasvua edistäviin molekyyleihin, saavat hyväksyntää.

Lisää apua syöpää sairastaville lapsille

Ylivoimaisesti liian kauan akuuttia leukemiaa sairastavia lapsia on hoidettu samoilla, jo yli 30 vuotta sitten kehitetyillä hoitokeinoilla. Vaikka suurin osa ALL-tautia sairastavista lapsista selviää hoidosta, ankarat kemoterapiayhdistelmät jättävät monille pysyviä sivuvaikutuksia. Voimme tehdä ja aiomme tehdä parempaa näille lapsille. Beat AML Master Clinical Trial -tutkimuksen, AML:ää sairastaville aikuisille suunnatun täsmälääketieteellisen tutkimuksen, onnistumisen myötä suunnittelemme nyt maailmanlaajuista täsmälääketieteellistä tutkimusta AML:ää sairastaville lapsille. Kehittääksemme uusia hoitomuotoja niille 40 prosentille lapsista ja nuorista aikuisista, jotka eivät reagoi hoitoon, pyrimme käynnistämään tutkimuksemme – LLS PedAL – kesällä 2020.

Olemme myös yli kaksinkertaistaneet sitoumuksemme pediatrisiin tutkimusapurahoihin, uusiin palveluihin syöpää sairastaville lapsille ja heidän perheilleen, mukaan lukien luokkansa paras tietopalvelukeskuksemme ja kliinisten tutkimusten tukipalvelumme, joissa on koulutettuja lääketieteen asiantuntijoita, jotka ovat valmiina auttamaan potilaita, perheitä ja hoitajia syöpädiagnoosin ja -hoidon läpikäymisessä, mukaan luettuna sopivaan kliiniseen lääketutkimukseen ilmoittautuminen.

Monella yhteistyöllä autamme yhä useampaa potilasta

LLS:ssä ollaan globaalisti edelläkävijöinä syövän vastaisessa taistelussa, mutta emme voi tehdä sitä yksin. Voittoa tavoittelemattomien järjestöjen, valtionhallinnon, teollisuuden ja yrityssektorin on työskenneltävä yhdessä ratkaistaksemme suuria ongelmia.

LLS on luotettava kokoonkutsuja, ja jatkamme yhteistyön helpottamista kumppaneiden, kuten Walgreensin ja Burlingtonin kaltaisten kuluttajayritysten, Bristol-Myers Squibbin, Pfizerin ja Johnson & Johnsonin kaltaisten lääke- ja bioalan yritysten, American Society of Hematologyn (ASH) ja Milkenin kaltaisten ammatillisten järjestöjen, kuten The American Society of Hematology (ASH) ja Milkenin nopeampien hoitokeinojen, välisen yhteistyön edistämistä.

LSS:lle on myös jatkettu yhteistyötä. Allen Frontiers Group ja The Mark Foundation for Cancer Research, rahoittaakseen huippututkimusta, jotta vuonna 2020 voitaisiin edistää useampia läpimurtoon johtavia, uudenlaisia syöpähoitoja.

Hoitojen ja hoidon saatavuuden parantaminen

Kaikki tieteellinen edistys ei merkitse mitään, jos potilaat eivät pääse hoitoihin. Yksi LLS:n ensisijaisista tavoitteista on kliinisiin tutkimuksiin osallistumisen lisääminen, ja lähestymme tätä haastetta edelleen monesta suunnasta vuonna 2020.

Yhteistyömme ASH:n kanssa auttaa tiedottamaan useammille potilaille sopivista kliinisistä tutkimuksista. Myönnämme myös apurahoja uudessa ohjelmassa nimeltä IMPACT (Impactful Medicine Providing Access to Clinical Trials), jonka tarkoituksena on laajentaa korkealaatuisten kliinisten tutkimusten saatavuutta potilaille, joita palvelevat yhteisöpohjaiset hoitopaikat, erityisesti maaseudulla asuville, vähemmistöihin kuuluville ja/tai taloudellisesti epäedullisessa asemassa oleville verisyöpäpotilaille.

Jatkamme yhteistyötä kaikkien terveydenhuollon ekosysteemin toimijoiden kanssa, jotta voimme puuttua syövän hoidon korkeisiin kustannuksiin potilaiden kannalta. Taloudellinen myrkyllisyys ja elämänlaatu ovat keskipisteenä uusissa tutkimuksissa, joissa keskitytään potilaiden kanssa.

Tavoitteenamme on saada kaksi toimintalinjaa presidentin pöydälle toukokuun loppuun mennessä – yläraja Medicare-ohjelman D-osan potilaiden omavastuukustannuksille sekä aloite, joka tunnetaan nimellä ”tasoittaminen” (smoothing) ja joka hajauttaisi Medicare-ohjelmassa oleville potilaille koituvia kustannuksia niin, että he eivät joutuisi kärsimään erittäin korkeasta etukäteismaksusta.

Osavaltiotasolla taistelemme ”roskasuunnitelmia” vastaan 13 osavaltiossa. Nämä vakuutussuunnitelmat eivät tarjoa riittävää vakuutusturvaa etenkään potilaille, joilla on jo olemassa olevia sairauksia. Julkaisemme helmikuussa tutkimuksen, jossa osoitetaan näiden suunnitelmien vaikutukset.

Kuten huomaatte, meillä on paljon tehtävää vuonna 2020, ja meidän kaikkien on pysyttävä keskittyneinä, kun toteutamme tehtävämme potilaiden ja perheiden hyväksi.