Pokroky ve výzkumu a léčbě rakoviny v roce 2020

Pokrok v nové léčbě rakoviny se zrychluje tak rychle, že se standard péče o mnoho onkologických pacientů mění přímo před našima očima.

Od roku 2017 se v USA. Food and Drug Administration (FDA) schválila pozoruhodných 53 léčebných postupů jen pro léčbu pacientů s rakovinou krve a The Leukemia & Lymphoma Society (LLS) pomohla prosadit 46 z těchto léčebných postupů.

Nemám důvod se domnívat, že příštích několik let nebude stejně produktivních a převratných jako těch posledních. S tím souvisí některé z mých předpovědí pro rok 2020:

CAR T-buněčná imunoterapie nepřestává udivovat

Revoluční pokroky ve využívání imunitního systému těla k vyhledávání a ničení rakovinných buněk vyvolává nadšení z chimérické antigenní receptorové (CAR) T-buněčné imunoterapie, léčby, která upravuje pacientovy vlastní buňky pro boj s rakovinou. Zatímco v současné době je tato léčba schválena Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro dva typy rakoviny – akutní lymfoblastickou leukémii (ALL) a velkobuněčný B-lymfom – předpokládám, že se letos dočkáme schválení CAR-T pro pacienty s lymfomem z plášťových buněk a mnohočetným myelomem. Na prosincovém zasedání Americké hematologické společnosti byly prezentovány přesvědčivé údaje týkající se obou těchto krevních nádorů. Jsem obzvláště nadšený z takzvané „hotové imunoterapie“, která nevyžaduje inženýrství individuálních T-buněk pacientů, díky čemuž je výroba těchto buněk méně nákladná a časově náročná.

Více přesné medicíny/méně chemoterapie

Přesná medicína – podávání léků pacientům na základě jejich molekulárního profilu namísto univerzálního přístupu – se ukazuje jako velmi slibná u akutní myeloidní leukemie (AML) a chronické lymfocytární leukemie (CLL). I když chemoterapie, tedy léky, které přímo zabíjejí buňky, zůstává důležitou součástí mnoha léčebných režimů, předpovídám, že se na tyto typy léků budeme spoléhat méně, protože bude schválena cílenější léčba, tedy léky, které působí tak, že zasahují do molekul, které pomáhají řídit růst rakoviny.

Více pomoci dětem s rakovinou

Příliš dlouho jsme léčili děti s akutní leukémií stejnými protokoly vyvinutými před více než 30 lety. Většina dětí s ALL sice léčbu přežije, ale náročné kombinace chemoterapie zanechávají u mnoha z nich trvalé vedlejší účinky. Pro tyto děti můžeme udělat něco lepšího a také to uděláme. Díky úspěchu naší hlavní klinické studie Beat AML, studie precizní medicíny pro dospělé s AML, nyní plánujeme globální studii precizní medicíny pro děti s AML. Abychom vyvinuli nové terapie pro 40 % dětí a mladých dospělých, kteří nereagují na léčbu, chceme v létě 2020 zahájit naši studii – LLS PedAL.

Stejně tak jsme více než zdvojnásobili naše závazky v oblasti grantů pro pediatrický výzkum, nových služeb pro děti s rakovinou a jejich rodiny, včetně našeho nejlepšího informačního centra ve své třídě a služeb podpory klinických studií, kde jsou vyškolení lékařští specialisté připraveni pomoci pacientům, rodinám a pečovatelům zorientovat se v diagnóze a léčbě rakoviny, včetně přihlášení do vhodné klinické studie.

Více spolupráce, abychom pomohli více pacientům

LLS je světovým lídrem v boji proti rakovině, ale nemůžeme to zvládnout sami. Neziskový, vládní, průmyslový a podnikatelský sektor musí při řešení velkých problémů spolupracovat.

LLS je důvěryhodným svolavatelem a my budeme i nadále usnadňovat spolupráci mezi partnery, jako jsou spotřebitelské společnosti, například Walgreens a Burlington, farmaceutické a biologické společnosti, například Bristol-Myers Squibb, Pfizer a Johnson & Johnson, profesní organizace, například The American Society of Hematology (ASH) a Milken Faster Cures, a nadace Paul G. Allen Frontiers Group a The Mark Foundation for Cancer Research, na financování špičkového výzkumu s cílem prosadit v roce 2020 více průlomových, nových způsobů léčby rakoviny.

Zlepšení přístupu k léčbě a péči

Všechen vědecký pokrok nic neznamená, pokud pacienti nemají k léčbě přístup. Jednou z priorit LLS je zvýšení účasti v klinických studiích a k tomuto úkolu budeme i v roce 2020 přistupovat z mnoha stran.

Naše spolupráce s ASH pomůže informovat více pacientů o vhodných klinických studiích. Rovněž budeme udělovat granty v rámci nového programu nazvaného IMPACT (Impactful Medicine Providing Access to Clinical Trials), abychom rozšířili přístup k vysoce kvalitním klinickým studiím pro pacienty, kterým slouží komunitní pracoviště péče, zejména pro pacienty s rakovinou krve z venkova, menšin a/nebo ekonomicky znevýhodněné pacienty.

Budeme i nadále spolupracovat se všemi aktéry v ekosystému zdravotní péče, abychom zaútočili na vysoké náklady pacientů na onkologickou péči. Finanční toxicita a kvalita života budou středem zájmu nového výzkumu, v jehož centru budou pacienti.

Naším cílem je dostat do konce května na prezidentův stůl dvě politiky – omezení kapesních nákladů pro pacienty v části D systému Medicare spolu s iniciativou známou jako „vyhlazování“, která by rozložila náklady na pacienty v systému Medicare tak, aby nebyli zasaženi velmi vysokou platbou předem.

Na státní úrovni bojujeme proti „šmejdským plánům“ ve 13 státech. Tyto pojistné plány neposkytují dostatečné krytí, zejména pro pacienty s již existujícími chorobami. V únoru vydáme studii, která ukáže dopad těchto plánů.

Jak vidíte, čeká nás v roce 2020 spousta práce a všichni se budeme muset soustředit, abychom splnili naše poslání ve prospěch pacientů a rodin.