Succesvolle behandeling van verworven amegakaryocytische trombocytopenie met Rituximab: Een casusverslag.

Abstract 4223

Verworven amegakaryocytische trombocytopenie is een zeldzame aandoening waarbij sprake is van een duidelijke afname van het aantal megakaryocyten in het beenmerg, wat leidt tot ernstige trombocytopenie met behoud van hematopoëse in de resterende bloedlijnen. Het klinisch beloop is variabel en er bestaat geen gestandaardiseerde behandeling. Meerdere gevallen in de literatuur maken melding van behandeling met immunosuppressieve middelen, waaronder cyclosporine en antithymocyten-globuline. In deze casusbeschrijving beschrijven wij de eerste succesvolle toepassing van rituximab bij een patiënt met amegakaryocytische trombocytopenie zonder onderliggende auto-immuunziekten. Onze patiënte, een 86-jarige vrouw, presenteerde zich met epistaxis, ecchymosen en met bloed getint sputum. Ze had trombocytopenie (trombocyten 6 × 109/L, MPV 8,3) met een normaal hemoglobine en witte bloedcellen aantal. Een uitstrijkje van het perifere bloed toonde geen duidelijke oorzaak voor de trombocytopenie. Beenmergbiopsie toonde focale lymfocytaire infiltraten en ernstige megakaryocytische hypoplasie met bijna afwezige megakaryocyten. Cytogenetische en moleculaire analyses waren normaal en toonden geen aanwijzingen voor een klonale myelo- of lymfoproliferatieve aandoening. De diagnose van amegakaryocytic trombocytopenia werd gesteld. Ze werd gestart met prednison 50mg per dag. Er was geen significante verbetering in haar aantal bloedplaatjes en zij kreeg vervolgens IVIG zonder respons. Herhaalde beenmergbiopsie toonde aanhoudende ernstige beenmerghypoplasie met bijna afwezigheid van megakaryocyten. Na 6 weken afhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie en steroïden, werd het aantal steroïden verminderd en kreeg zij rituximab 375mg/m2 per week gedurende 4 doses. Drie weken na de start van rituximab begon haar aantal bloedplaatjes zich te herstellen en op dag 37 waren haar aantallen bloedplaatjes genormaliseerd en 12 maanden na de behandeling bleven ze binnen de normale grenzen. Dit geval toont het mogelijke nut aan van rituximab bij de behandeling van patiënten met geïsoleerde verworven amegakaryocytische trombocytopenie.

Geen relevante belangenconflicten aan te geven.