Hankitun amegakaryosyyttisen trombosytopenian onnistunut hoito rituksimabilla: Tapausselostus.
Abstract 4223
Hankittu amegakaryosyyttinen trombosytopenia on harvinainen sairaus, jossa luuytimen megakaryosyyttien määrä vähenee huomattavasti, mikä johtaa vaikeaan trombosytopeniaan, mutta jäljelle jäävän linjan hematopoeesi säilyy. Kliininen kulku on vaihteleva, eikä standardoitua hoitoa ole olemassa. Kirjallisuudessa on useita tapauksia, joiden hoidossa on käytetty immunosuppressiivisia aineita, kuten siklosporiinia ja antitymosyyttiglobuliinia. Tässä tapausselosteessa kuvaamme rituksimabin ensimmäistä onnistunutta käyttöä potilaalla, jolla oli amegakaryosyyttinen trombosytopenia ilman taustalla olevia autoimmuunisairauksia. Potilaamme, 86-vuotias nainen, sairasti epistaxiaa, ekhymoosia ja verellä värjäytynyttä ysköstä. Hänellä oli trombosytopenia (verihiutaleet 6 × 109/l, MPV 8,3) ja normaali hemoglobiini ja valkosolujen määrä. Perifeerinen verinäyte ei osoittanut selvää syytä trombosytopenialle. Luuydinbiopsiassa todettiin lymfosyyttisiä infiltraatteja ja vaikea megakaryosyyttinen hypoplasia, jossa megakaryosyytit puuttuivat lähes kokonaan. Sytogeneettiset ja molekyylianalyysit olivat normaalit, eikä niissä ollut viitteitä kloonisesta myelo- tai lymfoproliferatiivisesta häiriöstä. Diagnoosi oli amegakaryosyyttinen trombosytopenia. Hänelle alettiin antaa prednisonia 50 mg päivässä. Trombosyyttien määrä ei parantunut merkittävästi, ja hänelle annettiin IVIG:tä ilman vastetta. Toistettu luuydinbiopsia osoitti pysyvää vaikeaa luuytimen hypoplasiaa, jossa megakaryosyytit puuttuivat lähes kokonaan. Kuuden viikon verihiutalesiirtoriippuvuuden ja steroidien käytön jälkeen häneltä poistettiin steroidit ja hänelle annettiin rituksimabia 375 mg/m2 viikoittain neljän annoksen ajan. Kolme viikkoa rituksimabin aloittamisen jälkeen verihiutaleiden määrä alkoi palautua, ja 37. päivään mennessä verihiutaleiden määrä oli normalisoitunut ja pysyi normaalin rajoissa 12 kuukautta hoidon jälkeen. Tämä tapaus osoittaa rituksimabin mahdollisen hyödyllisyyden hoidettaessa potilaita, joilla on eristetty hankittu amegakaryosyyttinen trombosytopenia.
Ei ole merkityksellisiä eturistiriitoja, joista olisi ilmoitettava.