La formulación oral de anfotericina B obtiene el estatus de medicamento huérfano para la criptococosis
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al MAT2203 (Matinas BioPharma) para el tratamiento de la criptococosis.
La criptococosis es una infección rara y mortal causada por el hongo Cryptococcus neoformans. La infección se manifiesta típicamente en los pulmones o en el sistema nervioso central, pero también puede extenderse a otras partes del cuerpo.
MAT2203 es una formulación de anfotericina B administrada por vía oral que utiliza la tecnología de nanocristales lipídicos (LNC), propiedad de la empresa, para combatir las infecciones con una toxicidad mínima. En la actualidad, la anfotericina B sólo está disponible para infusión intravenosa y tiene importantes efectos secundarios que limitan el tratamiento, como la nefrotoxicidad.
La designación está respaldada por los datos de un ensayo de fase 1 que demostró un sólido perfil de seguridad y tolerabilidad, sin acontecimientos adversos graves ni nefrotoxicidad observada en 48 pacientes sanos. Además, MAT2203 cumplió el criterio de valoración de la eficacia primaria en un ensayo de fase 2 realizado por los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) en 3 de los 3 pacientes inscritos; 2 de los 3 pacientes no mostraron signos de toxicidad renal o de otro tipo durante 1 año.
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La FDA concedió previamente las designaciones de Producto de Vía Rápida y Producto Cualificado para Enfermedades Infecciosas a MAT2203 para el tratamiento de la candidiasis y la aspergilosis y para la prevención de las infecciones fúngicas invasivas en pacientes con terapia inmunosupresora.
La Compañía está inscribiendo actualmente a pacientes en un ensayo de fase 2a de MAT2203 para el tratamiento de la candidiasis mucocutánea refractaria.
«La designación de medicamento huérfano es otro gran paso adelante para MAT2203 en el tratamiento de las infecciones fúngicas potencialmente mortales, y se suma a las designaciones previas de Producto Cualificado para Enfermedades Infecciosas (QIDP) y de Vía Rápida que ya ha recibido este producto», comentó Theresa Matkovits, PhD, Directora de Desarrollo de Matinas. «Creemos que MAT2203 representa un enfoque nuevo y prometedor para el tratamiento de las infecciones fúngicas graves y aborda una de las limitaciones más importantes de las opciones actuales de tratamiento antifúngico.»
Para más información, visite matinasbiopharma.com.