La formulazione orale di amfotericina B ottiene lo status di farmaco orfano per la criptococcosi
La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al MAT2203 (Matinas BioPharma) per il trattamento della criptococcosi.
La criptococcosi è un’infezione rara e mortale causata dal fungo Cryptococcus neoformans. L’infezione si manifesta tipicamente nei polmoni o nel sistema nervoso centrale, ma può anche diffondersi in altre parti del corpo.
MAT2203 è una formulazione di amfotericina B somministrata per via orale che utilizza la tecnologia proprietaria dell’azienda per la somministrazione di nano-cristalli lipidici (LNC) per colpire le infezioni in un modo con tossicità minima. Attualmente, l’amfotericina B è disponibile solo per infusione endovenosa e ha effetti collaterali significativi che limitano il trattamento, compresa la nefrotossicità.
La designazione è supportata dai dati di uno studio di fase 1 che ha dimostrato un forte profilo di sicurezza e tollerabilità senza gravi eventi avversi o nefrotossicità osservata in 48 pazienti sani. Inoltre, MAT2203 ha soddisfatto l’end point primario di efficacia in uno studio di fase 2 condotto dal National Institutes of Health (NIH) in 3 su 3 pazienti arruolati; 2 su 3 pazienti non hanno mostrato segni di tossicità renale o di altro tipo per un anno.
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La FDA ha precedentemente concesso le designazioni Fast Track e Qualified Infectious Disease Product a MAT2203 per il trattamento di candidosi e aspergillosi e per la prevenzione di infezioni fungine invasive in pazienti in terapia immunosoppressiva.
L’azienda sta attualmente arruolando pazienti in uno studio di fase 2a di MAT2203 per il trattamento della candidosi mucocutanea refrattaria.
“La designazione di farmaco orfano è ancora un altro importante passo avanti per MAT2203 nel trattamento delle infezioni fungine pericolose per la vita, e si aggiunge alle precedenti designazioni di prodotto qualificato per le malattie infettive (QIDP) e Fast Track che questo prodotto ha già ricevuto”, ha commentato Theresa Matkovits, PhD, Chief Development Officer di Matinas. “Crediamo che MAT2203 rappresenti un nuovo approccio promettente per il trattamento delle infezioni fungine gravi e affronta una delle limitazioni più importanti delle attuali opzioni di trattamento antifungino.”
Per maggiori informazioni visitare matinasbiopharma.com.