Formularea orală de amfotericină B primește statutul de medicament orfan pentru criptococoză
Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat denumirea de medicament orfan pentru MAT2203 (Matinas BioPharma) pentru tratamentul criptococozei.
Criptococoza este o infecție rară, fatală, cauzată de ciuperca Cryptococcus neoformans. Infecția se manifestă de obicei la nivelul plămânilor sau al sistemului nervos central, dar se poate răspândi și în alte părți ale corpului.
MAT2203 este o formulă de amfotericină B administrată pe cale orală care utilizează tehnologia de eliberare a medicamentelor prin nanocristale lipidice (LNC), proprietate a companiei, pentru a ținti infecțiile într-o manieră cu toxicitate minimă. În prezent, amfotericina B este disponibilă doar pentru perfuzie intravenoasă și are efecte secundare semnificative care limitează tratamentul, inclusiv nefrotoxicitate.
Denumirea este susținută de datele unui studiu de fază 1 care a demonstrat un profil puternic de siguranță și tolerabilitate, fără evenimente adverse grave sau nefrotoxicitate observată la 48 de pacienți sănătoși. În plus, MAT2203 a îndeplinit punctul final primar de eficacitate într-un studiu de fază 2 efectuat de National Institutes of Health (NIH) la 3 din 3 pacienți înrolați; 2 din 3 pacienți nu au prezentat semne de toxicitate renală sau de altă natură timp de 1 an.
Continue Reading
FDA a acordat anterior denumirile Fast Track și Qualified Infectious Disease Product (produs calificat pentru boli infecțioase) pentru MAT2203 pentru tratamentul candidozei și aspergilozei și pentru prevenirea infecțiilor fungice invazive la pacienții aflați sub tratament imunosupresor.
Compania înrolează în prezent pacienți într-un studiu de fază 2a al MAT2203 pentru tratamentul candidozei mucocutanate refractare.
„Desemnarea de medicament orfan reprezintă încă un pas important pentru MAT2203 în tratamentul infecțiilor fungice care pun în pericol viața și se adaugă la desemnările anterioare de produs calificat pentru boli infecțioase (QIDP) și Fast Track pe care acest produs le-a primit deja”, a comentat Theresa Matkovits, PhD, Chief Development Officer al Matinas. „Credem că MAT2203 reprezintă o nouă abordare promițătoare pentru tratamentul infecțiilor fungice severe și abordează una dintre cele mai importante limitări ale opțiunilor actuale de tratament antifungic.”
Pentru mai multe informații, vizitați matinasbiopharma.com.
.