Oral amfotericin B-formulering får status som orphan drug til behandling af kryptokokokker
Food and Drug Administration (FDA) har tildelt MAT2203 (Matinas BioPharma) status som orphan drug til behandling af kryptokokker.
Kryptokokokker er en sjælden, dødelig infektion forårsaget af svampen Cryptococcus neoformans. Infektionen manifesterer sig typisk i lungerne eller i centralnervesystemet, men kan også sprede sig til andre dele af kroppen.
MAT2203 er en oralt administreret formulering af amphotericin B, der anvender selskabets proprietære lipid-nanokrystal (LNC) teknologi til lægemiddeltilførsel til at angribe infektioner på en måde med minimal toksicitet. På nuværende tidspunkt er amphotericin B kun tilgængeligt til intravenøs infusion og har betydelige behandlingsbegrænsende bivirkninger, herunder nefrotoksicitet.
Denne betegnelse understøttes af data fra et fase 1-forsøg, der viste en stærk sikkerheds- og tolerabilitetsprofil uden alvorlige bivirkninger eller observeret nefrotoksicitet hos 48 raske patienter. Derudover opfyldte MAT2203 det primære effektmål i et fase 2-forsøg udført af National Institutes of Health (NIH) hos 3 ud af 3 tilmeldte patienter; 2 ud af 3 patienter viste ikke tegn på nyre- eller anden toksicitet i løbet af 1 år.
Fortsæt læsning
FDA har tidligere givet Fast Track- og Qualified Infectious Disease Product-designationer til MAT2203 til behandling af candidiasis og aspergillose og til forebyggelse af invasive svampeinfektioner hos patienter i immunosuppressiv behandling.
Selskabet er i øjeblikket i gang med at rekruttere patienter i et fase 2a-studie med MAT2203 til behandling af refraktær mucokutan candidiasis.
“Udpegelsen som lægemiddel til sjældne sygdomme er endnu et stort skridt fremad for MAT2203 i behandlingen af livstruende svampeinfektioner og føjer sig til de tidligere QIDP- (Qualified Infectious Disease Product) og Fast Track-udpegninger, som dette produkt allerede har modtaget,” udtalte Theresa Matkovits, PhD, Chief Development Officer hos Matinas. “Vi mener, at MAT2203 repræsenterer en lovende ny tilgang til behandling af alvorlige svampeinfektioner og adresserer en af de vigtigste begrænsninger i de nuværende muligheder for behandling af svampesygdomme.”
For mere information besøg matinasbiopharma.com.