Une formulation orale d’amphotéricine B obtient le statut de médicament orphelin pour la cryptococcose
La Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au MAT2203 (Matinas BioPharma) pour le traitement de la cryptococcose.
La cryptococcose est une infection rare et mortelle causée par le champignon Cryptococcus neoformans. L’infection se manifeste généralement dans les poumons ou le système nerveux central, mais peut aussi se propager à d’autres parties du corps.
MAT2203 est une formulation d’amphotéricine B administrée par voie orale qui utilise la technologie exclusive d’administration de médicaments par nanocristaux lipidiques (LNC) de la société pour cibler les infections d’une manière présentant une toxicité minimale. Actuellement, l’amphotéricine B n’est disponible qu’en perfusion intraveineuse et présente des effets secondaires importants limitant le traitement, notamment la néphrotoxicité.
La désignation est étayée par les données d’un essai de phase 1 qui a démontré un solide profil de sécurité et de tolérance, sans événements indésirables graves ni néphrotoxicité observée chez 48 patients en bonne santé. De plus, le MAT2203 a satisfait au critère primaire d’efficacité dans un essai de phase 2 mené par les National Institutes of Health (NIH) chez 3 des 3 patients recrutés ; 2 des 3 patients n’ont pas montré de signes de toxicité rénale ou autre sur 1 an.
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La FDA a précédemment accordé les désignations Fast Track et Qualified Infectious Disease Product au MAT2203 pour le traitement de la candidose et de l’aspergillose et pour la prévention des infections fongiques invasives chez les patients sous traitement immunosuppresseur.
La société recrute actuellement des patients dans un essai de phase 2a du MAT2203 pour le traitement de la candidose mucocutanée réfractaire.
« La désignation de médicament orphelin est une nouvelle étape majeure pour le MAT2203 dans le traitement des infections fongiques potentiellement mortelles, et s’ajoute aux désignations antérieures de produit qualifié pour les maladies infectieuses (QIDP) et de Fast Track que ce produit a déjà reçues », a commenté Theresa Matkovits, PhD, directrice du développement de Matinas. « Nous pensons que le MAT2203 représente une nouvelle approche prometteuse pour le traitement des infections fongiques sévères et qu’il s’attaque à l’une des plus importantes limitations des options de traitement antifongique actuelles. »
Pour plus d’informations, visitez matinasbiopharma.com.