Orális amfotericin B készítmény kapta meg a ritka betegségek gyógyszerének státuszát kriptokokkózis kezelésére

A Food and Drug Administration (FDA) a MAT2203 (Matinas BioPharma) számára megadta a ritka betegségek gyógyszerének minősítést kriptokokkózis kezelésére.

A kriptokokkózis a Cryptococcus neoformans gomba által okozott ritka, halálos kimenetelű fertőzés. A fertőzés jellemzően a tüdőben vagy a központi idegrendszerben jelentkezik, de átterjedhet a test más részeire is.

A MAT2203 az amfotericin B szájon át beadható formulája, amely a vállalat szabadalmaztatott lipid nanokristály (LNC) gyógyszerhordozó technológiáját használja a fertőzések minimális toxicitással történő célzott kezelésére. Jelenleg az amfotericin B csak intravénás infúzióban áll rendelkezésre, és jelentős, a kezelést korlátozó mellékhatásokkal, többek között nefrotoxicitással jár.

A minősítést egy 1. fázisú vizsgálat adatai támasztják alá, amely 48 egészséges betegnél erős biztonsági és tolerálhatósági profilt mutatott, súlyos mellékhatások vagy megfigyelt nefrotoxicitás nélkül. Emellett a MAT2203 a National Institutes of Health (NIH) által végzett 2. fázisú vizsgálatban 3 betegből 3 betegnél teljesítette az elsődleges hatékonysági végpontot; 3 betegből 2 betegnél 1 év alatt nem mutatkoztak vese- vagy egyéb toxicitás jelei.

Az FDA korábban megadta a MAT2203 gyorsított ütemű és minősített fertőző betegség elleni készítmény minősítést a candidiasis és az aspergillosis kezelésére, valamint immunszuppresszív terápiában részesülő betegeknél az invazív gombás fertőzések megelőzésére.

A Vállalat jelenleg betegeket vesz fel a MAT2203 refrakter mucocutan candidiasis kezelésére szolgáló 2a fázisú vizsgálatába.

“A ritka betegségek gyógyszereinek minősítése egy újabb jelentős előrelépés a MAT2203 számára az életveszélyes gombás fertőzések kezelésében, és kiegészíti a korábbi minősített fertőző betegség elleni készítmény (Qualified Infectious Disease Product, QIDP) és Fast Track minősítéseket, amelyeket ez a termék már megkapott” – nyilatkozta Theresa Matkovits, PhD, a Matinas fejlesztési igazgatója. “Úgy véljük, hogy a MAT2203 ígéretes új megközelítést képvisel a súlyos gombás fertőzések kezelésében, és a jelenlegi gombaellenes kezelési lehetőségek egyik legfontosabb korlátját kezeli.”

További információkért látogasson el a matinasbiopharma.com oldalra.

.