Orale Amphotericin-B-Formulierung erhält Orphan-Drug-Status für Kryptokokkose

Die Food and Drug Administration (FDA) hat MAT2203 (Matinas BioPharma) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Kryptokokkose verliehen.

Kryptokokkose ist eine seltene, tödliche Infektion, die durch den Pilz Cryptococcus neoformans verursacht wird. Die Infektion manifestiert sich typischerweise in der Lunge oder im zentralen Nervensystem, kann sich aber auch auf andere Teile des Körpers ausbreiten.

MAT2203 ist eine oral verabreichte Formulierung von Amphotericin B, die die firmeneigene Lipid-Nanokristall (LNC)-Technologie zur Verabreichung des Medikaments nutzt, um Infektionen auf eine Art und Weise mit minimaler Toxizität anzugehen. Derzeit ist Amphotericin B nur als intravenöse Infusion erhältlich und hat erhebliche behandlungslimitierende Nebenwirkungen, einschließlich Nephrotoxizität.

Die Ausweisung wird durch Daten aus einer Phase-1-Studie gestützt, die ein starkes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder beobachtete Nephrotoxizität bei 48 gesunden Patienten zeigte. Darüber hinaus erreichte MAT2203 den primären Wirksamkeitsendpunkt in einer von den National Institutes of Health (NIH) durchgeführten Phase-2-Studie bei drei von drei eingeschlossenen Patienten; zwei von drei Patienten zeigten über ein Jahr hinweg keine Anzeichen von Nieren- oder anderen Toxizitäten.

Die FDA hat MAT2203 bereits die Fast-Track- und die Qualified-Infectious-Disease-Product-Zulassung für die Behandlung von Candidose und Aspergillose sowie für die Prävention invasiver Pilzinfektionen bei Patienten unter immunsuppressiver Therapie erteilt.

Das Unternehmen rekrutiert derzeit Patienten für eine Phase-2a-Studie mit MAT2203 zur Behandlung der refraktären mukokutanen Candidose.

„Der Orphan-Drug-Status ist ein weiterer wichtiger Schritt für MAT2203 bei der Behandlung lebensbedrohlicher Pilzinfektionen und ergänzt die früheren Qualified Infectious Disease Product (QIDP)- und Fast-Track-Status, die dieses Produkt bereits erhalten hat“, kommentierte Theresa Matkovits, PhD, Chief Development Officer von Matinas. „Wir glauben, dass MAT2203 einen vielversprechenden neuen Ansatz für die Behandlung schwerer Pilzinfektionen darstellt und eine der wichtigsten Einschränkungen der derzeitigen antimykotischen Behandlungsmöglichkeiten angeht.“

Für weitere Informationen besuchen Sie matinasbiopharma.com.