Orale amfotericine B-formulering krijgt weesgeneesmiddelstatus voor Cryptokokkose

De Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanwijzing tot weesgeneesmiddel toegekend aan MAT2203 (Matinas BioPharma) voor de behandeling van cryptokokkose.

Cryptokokkose is een zeldzame, dodelijke infectie die wordt veroorzaakt door de schimmel Cryptococcus neoformans. De infectie manifesteert zich meestal in de longen of het centrale zenuwstelsel, maar kan zich ook naar andere delen van het lichaam uitbreiden.

MAT2203 is een oraal toegediende formulering van amfotericine B die gebruik maakt van de gepatenteerde LNC-technologie (lipid nano-crystal) van het bedrijf om infecties aan te pakken op een manier met minimale toxiciteit. Momenteel is amfotericine B alleen beschikbaar voor intraveneuze infusie en heeft het significante behandelingsbeperkende neveneffecten, waaronder nefrotoxiciteit.

De aanwijzing wordt ondersteund door gegevens van een fase 1-studie die een sterk veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel aantoonde met geen ernstige bijwerkingen of waargenomen nefrotoxiciteit bij 48 gezonde patiënten. Bovendien voldeed MAT2203 aan het primaire werkzaamheidseindpunt in een fase 2-studie die werd uitgevoerd door de National Institutes of Health (NIH) bij 3 van de 3 ingeschreven patiënten; 2 van de 3 patiënten vertoonden na 1 jaar geen tekenen van nier- of andere toxiciteit.

De FDA heeft eerder Fast Track en Qualified Infectious Disease Product-aanduidingen toegekend aan MAT2203 voor de behandeling van candidiasis en aspergillose en voor de preventie van invasieve schimmelinfecties bij patiënten die een immunosuppressieve therapie ondergaan.

Het bedrijf rekruteert momenteel patiënten in een fase 2a-studie met MAT2203 voor de behandeling van refractaire mucocutane candidiasis.

“De aanwijzing als weesgeneesmiddel is opnieuw een belangrijke stap voorwaarts voor MAT2203 bij de behandeling van levensbedreigende schimmelinfecties, en komt bovenop de eerdere Qualified Infectious Disease Product (QIDP) en Fast Track aanduidingen die dit product al heeft ontvangen,” aldus Theresa Matkovits, PhD, Chief Development Officer van Matinas. “We geloven dat MAT2203 een veelbelovende nieuwe benadering vertegenwoordigt voor de behandeling van ernstige schimmelinfecties en een van de belangrijkste beperkingen van de huidige antischimmelbehandelingsopties aanpakt.”

Voor meer informatie bezoek matinasbiopharma.com.