Suun kautta otettava amfoterisiini B -valmiste saa harvinaislääkkeen statuksen kryptokokkoosiin

Food and Drug Administration (FDA) on myöntänyt harvinaislääkkeen statuksen MAT2203:lle (Matinas BioPharma) kryptokokkoosin hoitoon.

Kryptokokkoosi on harvinainen, kuolemaan johtava infektio, jonka aiheuttaa sieni Cryptococcus neoformans. Infektio ilmenee tyypillisesti keuhkoissa tai keskushermostossa, mutta se voi levitä myös muihin kehon osiin.

MAT2203 on suun kautta annosteltava amfoterisiini B:n formulaatio, jossa käytetään yhtiön omaa lipidin nanokristallien (LNC) lääkeannosteluteknologiaa infektioiden kohdentamiseksi tavalla, jolla on minimaalinen toksisuus. Tällä hetkellä amfoterisiini B:tä on saatavilla vain laskimonsisäisenä infuusiona, ja sillä on merkittäviä hoitoa rajoittavia haittavaikutuksia, kuten nefrotoksisuutta.

Nimitystä tukevat tiedot vaiheen 1 tutkimuksesta, joka osoitti vahvan turvallisuus- ja siedettävyysprofiilin ilman vakavia haittatapahtumia tai havaittua nefrotoksisuutta 48 terveellä potilaalla. Lisäksi MAT2203 saavutti ensisijaisen tehon päätepisteen National Institutes of Healthin (NIH) suorittamassa vaiheen 2 tutkimuksessa 3 potilaalla 3:sta osallistuneesta potilaasta; 2 potilaalla 3:sta ei ilmennyt merkkejä munuaistoksisuudesta tai muusta toksisuudesta 1 vuoden aikana.

FDA on aiemmin myöntänyt MAT2203:lle Fast Track- ja Qualified Infectious Disease Product -nimitykset kandidiaasin ja aspergilloosin hoitoon sekä invasiivisten sieni-infektioiden ennaltaehkäisyyn immunosuppressiivista hoitoa saaville potilaille.

Yhtiö rekisteröi parhaillaan potilaita faasin 2a tutkimukseen MAT2203:lla refraktorisen limakalvokandidiaasin hoitoon.

”Orphan drug -nimitys on jälleen yksi merkittävä edistysaskel MAT2203:lle henkeä uhkaavien sieni-infektioiden hoidossa, ja se täydentää aiempia Qualified Infectious Disease Product (QIDP) – ja Fast Track -nimityksiä, jotka tämä tuote on jo saanut”, kommentoi Matinasin kehityspäällikkö Theresa Matkovits, PhD. ”Uskomme, että MAT2203 edustaa lupaavaa uutta lähestymistapaa vakavien sieni-infektioiden hoitoon ja puuttuu yhteen nykyisten sienilääkkeiden hoitovaihtoehtojen tärkeimmistä rajoituksista.”

Lisätietoa löytyy osoitteesta matinasbiopharma.com.

.