Perorální přípravek amfotericinu B získal status léku pro vzácná onemocnění pro kryptokokózu

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil přípravku MAT2203 (Matinas BioPharma) status léku pro vzácná onemocnění pro léčbu kryptokokózy.

Kryptokokóza je vzácná, smrtelná infekce způsobená houbou Cryptococcus neoformans. Infekce se obvykle projevuje v plicích nebo centrálním nervovém systému, ale může se rozšířit i do jiných částí těla.

MAT2203 je perorálně podávaná formulace amfotericinu B, která využívá patentovanou technologii podávání léku pomocí lipidových nanokrystalů (LNC), jež je zaměřena na infekce způsobem s minimální toxicitou. V současné době je amfotericin B dostupný pouze pro intravenózní infuzi a má významné vedlejší účinky omezující léčbu, včetně nefrotoxicity.

Označení je podpořeno údaji ze studie fáze 1, která prokázala silný profil bezpečnosti a snášenlivosti bez závažných nežádoucích příhod nebo pozorované nefrotoxicity u 48 zdravých pacientů. Kromě toho MAT2203 splnil primární koncový bod účinnosti ve studii fáze 2 prováděné Národním institutem zdraví (NIH) u 3 ze 3 zařazených pacientů; u 2 ze 3 pacientů se po dobu 1 roku neprojevily známky ledvinové nebo jiné toxicity.

FDA již dříve udělila přípravku MAT2203 označení Fast Track a Qualified Infectious Disease Product pro léčbu kandidózy a aspergilózy a pro prevenci invazivních plísňových infekcí u pacientů na imunosupresivní léčbě.

Společnost v současné době zařazuje pacienty do studie fáze 2a přípravku MAT2203 pro léčbu refrakterní mukokutánní kandidózy.

„Označení léku pro vzácná onemocnění je dalším významným krokem vpřed pro přípravek MAT2203 v léčbě život ohrožujících plísňových infekcí a přidává se k předchozím označením kvalifikovaného přípravku pro infekční onemocnění (QIDP) a Fast Track, které tento přípravek již získal,“ komentovala Theresa Matkovits, PhD, ředitelka vývoje společnosti Matinas. „Věříme, že MAT2203 představuje nový slibný přístup k léčbě závažných plísňových infekcí a řeší jedno z nejdůležitějších omezení současných možností antimykotické léčby.“

Pro více informací navštivte matinasbiopharma.com.

.